Un possibile trattamento per bambini e adolescenti che soffrono di narcolessia

Il sodio oxibato, un farmaco con proprietà sedative e anestetiche, potrebbe rivelarsi efficace su bambini e adolescenti affetti da narcolessia di tipo 1 (narcolessia con cataplessia), rivelano i risultati di uno studio internazionale pubblicato su The Lancet Child & Adolescent Health.

Lo studio è il primo mai realizzato sul trattamento della narcolessia pediatrica. Mentre infatti il sodio oxibato è utilizzato già da alcuni anni su pazienti narcolettici adulti, fino ad oggi erano sempre mancati studi clinici per valutarne gli effetti in bambini e adolescenti. I nuovi risultati potrebbero così rivelarsi utili per porre fine a questa disparità di trattamento.

NARCOLESSIA E CATAPLESSIA
Nonostante sia stata spesso rappresentata come fonte di situazioni comiche (soprattutto al cinema e in televisione), la narcolessia – una malattia rara che colpisce circa una persona su 2000 – è un serio disturbo neurologico, incurabile e disabilitante. Chi ne è affetto soffre di improvvisi attacchi di sonno durante il giorno, a cui si affiancano anche casi di paralisi del sonno (brevi periodi di paralisi dei muscoli volontari prima di dormire o subito dopo il risveglio) e forti allucinazioni. La narcolessia di tipo 1, inoltre, comporta anche la cataplessia, una condizione che, a seguito di una forte emozione, produce l’improvvisa perdita del tono muscolare: basta una risata, un momento di sorpresa o di collera perché la persona cataplettica cada a terra senza riuscire a muoversi o a parlare, pur rimanendo cosciente.

Convivere con questi sintomi può essere particolarmente difficile, soprattutto per bambini e giovani ragazze e ragazzi. “La malattia comporta spesso difficoltà cognitive che si ripercuotono anche sull’andamento scolastico e sulla vita sociale”, dice Giuseppe Plazzi, docente dell’Università di Bologna che ha guidato lo studio. “Inoltre, le frequenti allucinazioni e i casi di paralisi del sonno possono generare stress ed angoscia, tanto che spesso i bambini narcolettici finiscono per temere il momento in cui dovrebbero andare a letto, alimentando così ulteriormente i sintomi della malattia”.

UN TRATTAMENTO POSSIBILE?
Oggi non esiste una cura per la narcolessia, ma ci sono trattamenti in grado di alleviarne i sintomi. Uno di questi è basato sul sodio oxibato, un farmaco con proprietà sedative e anestetiche, che nei pazienti adulti è in grado di diminuire la frequenza degli attacchi di sonno. Per testarne la possibile efficacia anche nei bambini e negli adolescenti, un gruppo di ricercatori di istituzioni italiane, francesi e statunitensi ha messo a punto uno studio internazionale – il primo nel suo genere – che ha coinvolto 106 giovani pazienti.

“Somministrato la sera, prima di andare a letto, il sodio oxibato agisce su un importante neurotrasmettitore nel sistema nervoso centrale noto come GABA, favorendo il rapido raggiungimento di uno stato di sonno profondo”, spiega il professor Plazzi. Nonostante questo effetto possa sembrare controintuitivo in una malattia legata ad eccessiva sonnolenza, il trattamento con sodio oxibato si è rivelato positivo per i bambini coinvolti nello studio, con risultati simili a quelli riscontrati negli adulti. Soprattutto per gli attacchi di cataplessia, che sono diminuiti in modo significativo, ma anche per limitare gli episodi di sonno improvviso durante il giorno.

UNA STRADA LUNGA
Assieme a questi risultati incoraggianti, il trattamento con sodio oxibato per bambini e adolescenti presenta però ancora diversi problemi. “Oltre ai vantaggi riscontrati – conferma Giuseppe Plazzi – la nostra ricerca ha rilevato anche un alto numero di reazioni avverse, come casi di nausea, perdita di appetito, emicrania, vertigini”.

Perché allora gli esiti di questo studio sono importanti? “Nel contesto di una malattia incurabile ogni passo avanti è utile”, spiega Plazzi. “La speranza è che i dati che abbiamo raccolto possano essere utili per mettere a punto un trattamento specifico, atteso da tempo da pediatri e famiglie, per bambini e adolescenti che soffrono di narcolessia”.

I PROTAGONISTI DELLO STUDIO
I risultati della ricerca sono stati pubblicati su The Lancet Child & Adolescent Health con il titolo “Treatment of paediatric narcolepsy with sodium oxybate: a double-blind, placebo-controlled, randomised-withdrawal multicentre study and open-label investigation”.

Lo studio è stato coordinato da Giuseppe Plazzi, docente al Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie dell’Università di Bologna, e ha coinvolto ricercatori di: Stanford Sleep Medicine Center (USA), Hospital Robert-Debré, Pediatric Sleep Center (Francia), National Reference Centre for Orphan Diseases, Narcolepsy, Idiopathic Hypersomnia (Francia), University Hospitals Cleveland Medical Center (USA), Jazz Pharmaceuticals (USA).